Nieuwe therapieën voor amyotrofe laterale sclerose (ALS)

Zebravis wijst de weg naar ontwikkeling van nieuwe therapieën voor amyotrofe laterale sclerose (ALS)

Leuvense onderzoekers (VIB/ KU Leuven) gebruiken de zebravis als model om te speuren naar genen die een rol spelen bij het ontstaan van amyotrofe laterale sclerose (ALS). Zo identificeerden zij een nieuw doelwitmolecule waar een toekomstige therapie voor de behandeling van ALS zou kunnen op ingrijpen. ALS is een progressief verlammende aandoening en tot nog toe volledig onbehandelbaar. Dit onderzoek verschijnt in het toonaangevend tijdschrift Nature Medicine.

Amyotrofe laterale sclerose of ALS

ALS is een progressief verlammende aandoening. Bij een patiënt met ALS takelen de zenuwcellen die naar de spieren lopen af. Daardoor verliezen de patiënten de controle over hun spieren en geraken ze volledig verlamd, terwijl ze blijven beschikken over hun mentaal vermogen. Van deze ernstige aftakelingsziekte met een enorme medico-sociale impact, blijft het ontstaansmechanisme onopgehelderd. De ziekte is tot nog toe onbehandelbaar.

De zebravis als model

Het onderzoeksteam van Wim Robberecht ontwikkelde een uniek model voor ALS in de zebravis. In dit zebravismodel speuren de wetenschappers naar genen die de ziekte verergeren of beter maken. Annelies Van Hoecke, Wim Robberecht en collega’s identificeerden de receptor EphA4 als genetische factor die het ALS-ziektebeeld bij de zebravis wijzigt. Het uitschakelen van deze receptor bij de deze dieren leidt tot het verdwijnen van de ziekte, en in muismodellen leidt het blokkeren ervan tot een duidelijke verbetering van de levensverwachting. Daarenboven toont hun onderzoek aan dat er bij ALS-patiënten een relatie is tussen expressie van de receptor EphA4 en de ernst van de ziekte. ALS-patiënten die deze receptor slechts in beperkte mate tot expressie brengen, ontwikkelen de ziekte pas later en hebben een betere levensverwachting t.o.v. ALS-patiënten die veel van deze receptor aanmaken. Bovendien vonden ze dat EphA4 verhindert dat zenuwcellen recupereren van schade, en dat net die cellen die erg gevoelig zijn aan ALS veel van deze receptor tot uiting brengen.

Proof-of-concept studie

Deze studie is veelbelovend en bewijst dat kleine modelorganismen zoals de zebravis waardevol kunnen zijn in de zoektocht naar een therapie voor ALS. Het toont ook dat moleculen die essentieel zijn voor de ontwikkeling van het zenuwstelsel ook een rol kunnen spelen in het ontstaan van neurodegeneratieve aandoeningen op volwassen leeftijd. Verder suggereren de resultaten dat het blokkeren van EphA4 een invloed heeft op het ziekteverloop van ALS, zodat deze receptor een doelwitmolecule kan zijn voor een toekomstig ALS-geneesmiddel. Er is natuurlijk nog een hele weg af te leggen vooraleer zo’n geneesmiddel bij patiënten kan worden gebruikt.

Wie vragen heeft kan via het e-mailadres dat VIB hiervoor ter beschikking stelt gebruiken. patienteninfo@vib.be

LAAT EEN REACTIE ACHTER

Please enter your comment!
Please enter your name here